比较DBS hRPE细胞干预治疗帕金森技术优势
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比较DBS hRPE细胞干预治疗帕金森技术优势
吴景文 主任医师,教授  |   上海市东方医院 神经外科
创建:2016-11-21
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  帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病,最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺能神经元的变性死亡,引起纹状体多巴胺含量显著减少而致病。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚,遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等可能都是重要影响因素。

  以前人们认为帕金森病是内科病,常用的药物都只是症状治疗,而不能阻止疾病的进展,应用时间较长后疗效逐渐变差,剂量逐渐增加,副作用也逐渐严重,例如异常运动,“开关”现象、恶心呕吐,精神混乱等神经毒性。因此寻求更佳的治疗方案成为国内外功能神经科医学专家的方向和目标。

  2002年,FDA初次批准了脑深部电刺激疗法(DBS,俗称脑起搏器)用于治疗帕金森病进展期患者。DBS经证明在改善帕金森病患者的运动并发症、生活质量、日常活动能力以及减少药物使用剂量方面,都有着积极的临床表现。但是开始实施初期与hRPE细胞干预治疗技术一样,帕金森患者也经历了从怀疑、将信将疑到相信的发展过程。

  患者术前要进行左旋多巴冲击试验、认知测试、精神测试来确认是否符合手术条件。以往有许多研究报道DBS的疗效可靠,但远期疗效鲜见报道。同时,随着时间的推移,电极在长期使用过程中阻抗可能发生改变,影响电刺激的作用范围,进而影响DBS疗效。并且安装DBS后患者不能在有强磁场、高压线、发动机等特殊环境下活动,限制了运动范围。

  美国有医学研究表明帕金森患者在DBS术后出现精神异常症状的比例高达28.1%,常发生在术后数月至数年。

  DBS通过在脑内特定的神经核团植入电极,释放高频电刺激,抑制了因多巴胺能神经元减少而过度兴奋的神经元的电冲动,降低其过度兴奋状态,从而减轻帕金森病症状。本质上是通过电刺激来控制症状,无法从根本上解决帕金森患者多巴胺含量显著减少这一根本问题。

  hRPE细胞干预技术治疗帕金森病的优势在于针对病因进行的治疗

  目前来说,只有hRPE细胞干预技术是针对帕金森病因进行的治疗。hRPE细胞是中国国家级医学眼库志愿者捐赠的眼球所分离出的视网膜色素上皮细胞,它在一定的培养条件下,可在体外稳定的扩增,移植入人体后具有神经干细胞特征,能分化为多巴胺能神经元并分泌多巴胺,还能与其他各类神经元广泛建立神经通路,直接作用于神经元缺损区,实现hRPE细胞治疗帕金森氏病的目的。利用hRPE细胞对损伤的黑质神经元细胞进行修复或替代,成为人类征服帕金森氏病又一新的有效手段。

  1982年临床上开始研究用hRPE细胞干预技术治疗帕金森氏病,并不断取得一些医学成果,2001-2015年此项目连续3次获得国家科技部863项目支持用于基础与临床研究,2015年正式进入国家新药的申报审批流程。同时,国际上发表的细胞移植论文已经超过1万篇,经百万例次细胞移植数据显示,细胞移植是非常安全的,同种异体细胞移植未见异化成瘤的报道。

  2015年年底,上海市东方医院获批国家专项基金支持,给予30个临床实验免费名额进行hRPE细胞干预治疗帕金森病。按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》要求,上海市东方医院(三级甲等)还是国家卫计委、食药总局首批通过备案的30家干细胞临床研究机构之一(2016年5月30日公布)。(南院)功能神经科主体负责30例临床实验工作。

  第一期、第二期hRPE细胞干预治疗帕金森病工作已全面结束,患者康复情况良好且均已顺利出院,正常回归社会。目前第三期患者正在招募中,相信上海市东方医院(南院)功能神经科会把这项利民惠民的好事办好,实事办实。

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